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盐酸匹米替尼治疗TGCT的新药申请获FDA正式受理
发布时间：
2026-01-30 15:18
近日，和誉医药宣布，其自主研发的新型口服小分子CSF-1R抑制剂盐酸匹米替尼胶囊用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）系统性治疗的新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理。这一进展标志着该产品在全球主要监管市场的注册推进进入关键阶段，也为TGCT这一罕见疾病的治疗提供了新的国际化发展契机。
此次NDA获FDA受理，主要基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期MANEUVER研究结果。研究显示，每日一次口服盐酸匹米替尼的TGCT患者，在第25周时由盲态独立审查委员会依据RECISTv1.1标准评估的客观缓解率（ORR）显著优于安慰剂组。同时，所有与疾病负担密切相关的关键次要终点均取得具有临床意义的改善，包括关节活动范围和躯体功能的提升，以及疼痛和僵硬程度的显著减轻。中位随访14.3个月的长期数据进一步表明，持续接受匹米替尼治疗的患者肿瘤缓解率随时间不断提高，显示出稳定而持久的疗效。
腱鞘巨细胞瘤是一种发生于关节或关节周围组织的罕见局部侵袭性肿瘤，易造成关节肿胀、僵硬、疼痛及活动受限，严重影响患者的日常生活和劳动能力。该疾病的发生与肿瘤组织中过度表达集落刺激因子1（CSF-1）密切相关，导致大量表达CSF-1受体（CSF-1R）的炎症细胞异常聚集。长期以来，TGCT的治疗主要依赖手术切除，但复发率高，且部分患者因病灶位置复杂或多次手术而面临功能受损风险，系统性治疗选择极为有限。
盐酸匹米替尼（pimicotinib hydrochloride）由和誉医药自主研发，是一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂，通过精准抑制CSF-1/CSF-1R信号通路，从机制层面干预疾病进程。该产品此前已获得多项国际监管认可，包括被中国国家药品监督管理局（NMPA）纳入突破性治疗品种，并被美国FDA授予突破性疗法认定、被欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）资格。
在中国市场，盐酸匹米替尼胶囊已于2025年获NMPA批准上市，适用于手术切除可能导致功能受限或较严重并发症的症状性TGCT成年患者，成为中国首个自主研发并获批用于TGCT系统性治疗的创新药，也是全球第三款获批用于该适应症的新药。该产品自NDA受理至获批用时仅6个多月，并顺利通过对海外临床中心的现场核查，体现了临床数据的可靠性及研发体系的规范化水平。
在商业化方面，和誉医药已于2023年与德国默克达成授权合作，由默克负责匹米替尼在全球范围内的商业化推进，并已行使全球商业化选择权。目前，除美国外，该产品在其他国家和地区的上市申请亦在审评过程中。
随着FDA对盐酸匹米替尼NDA的正式受理，其全球注册布局正加速推进。业内认为，该药物有望为TGCT患者提供一种每日一次、口服、疗效确切且耐受性良好的系统性治疗新选择，并进一步推动这一罕见疾病治疗模式的转变。
匹米替尼的化合物PCT申请为WO2018214867A1，已进入中国、美国、欧盟、日本、韩国、澳大利亚、加拿大等19个国家或地区，且均获得授权。其中，中国专利授权公告号为CN110573500B，申请日为2018年05月22日，预估到期日为2038年05月22日。由于该专利在多个国家和地区均获得授权，可见其创造性较高，推测其专利权相对稳固，专利权人将藉此享有十余年的市场独占期。
