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FDA批准全球首款PDE4B抑制剂那米司特上市
发布时间：
2025-10-28 00:00
FDA批准全球首款PDE4B抑制剂那米司特上市
2025年10月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）研发的那米司特片（nerandomilast，商品名Jascayd）上市，用于治疗成人特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis，IPF）。这是自2014年尼达尼布（Ofev）和吡非尼酮（Esbriet）获批以来，FDA首次批准用于IPF的新药，标志着该领域十余年后的重大突破。
IPF是一种罕见且进展迅速的间质性肺病，其病因尚未明确，患者通常出现呼吸困难、慢性咳嗽和体重减轻等症状，预后较差。由于目前尚无根治手段，延缓肺功能下降成为治疗的主要目标。
Jascayd（那米司特）是全球首个上市的选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂。该药通过抑制PDE4B酶活性，提高细胞内环磷酸腺苷（cAMP）水平，从而抑制促炎和促纤维化因子的表达，发挥抗炎与抗纤维化的双重作用。与以往非选择性PDE4抑制剂相比，Jascayd在保持疗效的同时，显著改善了耐受性，减少了恶心、呕吐和腹泻等不良反应。
此次批准基于两项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究结果。FIBRONEER-IPF研究共纳入1177例患者，受试者以1:1:1比例接受Jascayd 9 mg、18 mg或安慰剂，每日两次治疗，最长随访91周。结果显示，Jascayd显著减缓了肺功能下降：在52周时，18 mg组的FVC平均下降106 mL，9 mg组为122 mL，而安慰剂组为170 mL。第二项试验（NCT04419506）进一步验证了其疗效，在12周时，Jascayd治疗组的FVC下降幅度较安慰剂减少91 mL（95% CI: 44–138）。安全性方面，常见不良事件包括腹泻、上呼吸道感染、COVID-19感染、头痛、疲劳等，大多数为轻中度并可耐受。研究还表明，无论患者是否合并使用尼达尼布或吡非尼酮，Jascayd均表现出一致的疗效。
Jascayd的批准，使IPF治疗正式进入“尼达尼布＋吡非尼酮＋那米司特”三药共治的新格局。随着尼达尼布专利即将于2029年到期、吡非尼酮面临仿制竞争，Jascayd的上市不仅填补了机制创新的空白，也为难治或不耐受现有疗法的患者带来新的希望。
勃林格殷格翰于2022年凭借那米司特的II期临床结果获得FDA突破性疗法认定，并于2025年2月向中国国家药监局递交上市申请，目前已进入优先审评阶段。预计该药将在未来一至两年内登陆中国市场，进一步提升IPF患者的治疗可及性。
那米司特已通过PCT申请WO2013026797A1进入34个国家或地区，对其化合物、晶型及用途进行保护，并且绝大部分已获得授权。其中国专利的授权公告号为CN103889970B，预计在2032年08月17日到期。
专家认为，这一突破性疗法的落地，填补了国内IgA肾病非免疫性治疗的空白，为临床带来全新选择。作为非激素类基础药物，阿曲生坦既可单独应用，也可与现有方案联合，帮助患者在长期管理中实现更佳的风险控制。阿曲生坦已于2025年4月获美国FDA加速批准，适应症与在华获批一致。
肺纤维化,上市许可
