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• 发布时间：2022-09-09 11:18
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【概要描述】    美国食品和药物管理局批准Xenpozyme (Olipudasealfa)用于患有酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的儿童和成人患者的静脉输注。 Xenpozyme是一种治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)患者的药物，ASMD是一种遗传病，历史上称为尼曼-皮克病A、A/B和B型。尼曼-皮克病分为三种类型（A、B和C），具有不同的遗传原因和不同的症状。Xenpozyme用于治疗A/B型或B型患者。它旨在治疗与大脑无关的ASMD症状。 由于基因突变，患有A、A/B和B型ASMD的患者缺乏一种功能性酶，即酸性鞘磷脂酶，这种酶存在于溶酶体（身体细胞中分解营养物质和其他物质的部分）中，是分解某些脂肪所必需的。由此产生的脂肪堆积会改变细胞的工作方式并导致它们死亡，从而影响组织和器官的正常功能，包括肝脏、脾脏、肺、心脏和大脑。 Xenpozyme中的活性物质olipudasealfa是正常酸性鞘磷脂酶的副本。它有望替代患者的缺陷酶，从而减少溶酶体内脂肪的堆积并缓解一些疾病症状。然而，因为药物无法穿过将血液与脑组织分开的血脑屏障，预计不会改善影响大脑的症状。 Xenpozyme获得了快速通道、突破性疗法和优先审查指定。它还获得了孤儿药称号，这为帮助和鼓励开发罕见病药物提供了激励措施。FDA向赞助商颁发了罕见的儿科疾病优先审查凭证，以鼓励开发预防和治疗儿童罕见疾病的新药和生物制剂。