CN  /  EN

imgboxbg

NEWS

最新消息

Xenpozyme获美国FDA核准ASMD适应症

  • 分类:最新消息
  • 作者:
  • 来源:
  • 发布时间:2022-09-09 11:18
  • 访问量:

【概要描述】    美国食品和药物管理局批准Xenpozyme (Olipudasealfa)用于患有酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的儿童和成人患者的静脉输注。 Xenpozyme是一种治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)患者的药物,ASMD是一种遗传病,历史上称为尼曼-皮克病A、A/B和B型。尼曼-皮克病分为三种类型(A、B和C),具有不同的遗传原因和不同的症状。Xenpozyme用于治疗A/B型或B型患者。它旨在治疗与大脑无关的ASMD症状。 由于基因突变,患有A、A/B和B型ASMD的患者缺乏一种功能性酶,即酸性鞘磷脂酶,这种酶存在于溶酶体(身体细胞中分解营养物质和其他物质的部分)中,是分解某些脂肪所必需的。由此产生的脂肪堆积会改变细胞的工作方式并导致它们死亡,从而影响组织和器官的正常功能,包括肝脏、脾脏、肺、心脏和大脑。 Xenpozyme中的活性物质olipudasealfa是正常酸性鞘磷脂酶的副本。它有望替代患者的缺陷酶,从而减少溶酶体内脂肪的堆积并缓解一些疾病症状。然而,因为药物无法穿过将血液与脑组织分开的血脑屏障,预计不会改善影响大脑的症状。 Xenpozyme获得了快速通道、突破性疗法和优先审查指定。它还获得了孤儿药称号,这为帮助和鼓励开发罕见病药物提供了激励措施。FDA向赞助商颁发了罕见的儿科疾病优先审查凭证,以鼓励开发预防和治疗儿童罕见疾病的新药和生物制剂。  

Xenpozyme获美国FDA核准ASMD适应症

【概要描述】 

 

美国食品和药物管理局批准Xenpozyme (Olipudasealfa)用于患有酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的儿童和成人患者的静脉输注。

Xenpozyme是一种治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)患者的药物,ASMD是一种遗传病,历史上称为尼曼-皮克病A、A/B和B型。尼曼-皮克病分为三种类型(A、B和C),具有不同的遗传原因和不同的症状。Xenpozyme用于治疗A/B型或B型患者。它旨在治疗与大脑无关的ASMD症状。

由于基因突变,患有A、A/B和B型ASMD的患者缺乏一种功能性酶,即酸性鞘磷脂酶,这种酶存在于溶酶体(身体细胞中分解营养物质和其他物质的部分)中,是分解某些脂肪所必需的。由此产生的脂肪堆积会改变细胞的工作方式并导致它们死亡,从而影响组织和器官的正常功能,包括肝脏、脾脏、肺、心脏和大脑。

Xenpozyme中的活性物质olipudasealfa是正常酸性鞘磷脂酶的副本。它有望替代患者的缺陷酶,从而减少溶酶体内脂肪的堆积并缓解一些疾病症状。然而,因为药物无法穿过将血液与脑组织分开的血脑屏障,预计不会改善影响大脑的症状。

Xenpozyme获得了快速通道、突破性疗法和优先审查指定。它还获得了孤儿药称号,这为帮助和鼓励开发罕见病药物提供了激励措施。FDA向赞助商颁发了罕见的儿科疾病优先审查凭证,以鼓励开发预防和治疗儿童罕见疾病的新药和生物制剂。

 

  • 分类:最新消息
  • 作者:
  • 来源:
  • 发布时间:2022-09-09 11:18
  • 访问量:
详情

 

 

美国食品和药物管理局批准Xenpozyme (Olipudasealfa)用于患有酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的儿童和成人患者的静脉输注。

Xenpozyme是一种治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)患者的药物,ASMD是一种遗传病,历史上称为尼曼-皮克病AA/BB型。尼曼-皮克病分为三种类型(ABC),具有不同的遗传原因和不同的症状。Xenpozyme用于治疗A/B型或B型患者。它旨在治疗与大脑无关的ASMD症状。

由于基因突变,患有AA/BBASMD的患者缺乏一种功能性酶,即酸性鞘磷脂酶,这种酶存在于溶酶体(身体细胞中分解营养物质和其他物质的部分)中,是分解某些脂肪所必需的。由此产生的脂肪堆积会改变细胞的工作方式并导致它们死亡,从而影响组织和器官的正常功能,包括肝脏、脾脏、肺、心脏和大脑。

Xenpozyme中的活性物质olipudasealfa是正常酸性鞘磷脂酶的副本。它有望替代患者的缺陷酶,从而减少溶酶体内脂肪的堆积并缓解一些疾病症状。然而,因为药物无法穿过将血液与脑组织分开的血脑屏障,预计不会改善影响大脑的症状。

Xenpozyme获得了快速通道、突破性疗法和优先审查指定。它还获得了孤儿药称号,这为帮助和鼓励开发罕见病药物提供了激励措施。FDA向赞助商颁发了罕见的儿科疾病优先审查凭证,以鼓励开发预防和治疗儿童罕见疾病的新药和生物制剂。

 

关键词:

上一页
1
2
...
185
这是描述信息

江苏省南京市江北新区江淼路88号腾飞大厦B座20层2001室 

版权所有◎南京华讯知识产权顾问有限公司

备案号:苏ICP备15002104号-1    网站建设:中企动力 南京