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• 作者：华讯知识产权
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• 发布时间：2021-01-08 15:12
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【概要描述】“孤儿药”又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发，获得美国FDA孤儿药资格认定之后，意味着该药将享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权，因此获得FDA孤儿药认定也一直被视为重要的全球化创新实力指标之一。 近年来中国生物医药创新力量日益崛起，而作为一直坚持全球创新的领军企业-亚盛医药，自2020年以来捷报频传，连续获得9项美国FDA孤儿药资格认证，成为了中国生物医药企业中的佼佼者。 截止目前： FDA授予HQP1351一项孤儿药资格认定，适应症为慢性髓性白血病（CML）。HQP1351是一款新型口服第三代BCR-ABL抑制剂，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。 FDA授予APG-2575四项孤儿药资格认定，适应症分别为华氏巨球蛋白血症(WM)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、多发性骨髓瘤（MM）和急性髓系白血病（AML）。APG-2575是一款Bcl-2选择性小分子抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡）。 FDA授予APG-115三项孤儿药资格认定，适应症分别为胃癌、急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）。APG-115是一种口服的、高选择性的小分子MDM2抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53的肿瘤抑制活性。 FDA授予APG-1252一项孤儿药资格认证，适应症为小细胞肺癌（SCLC）。APG-1252为亚盛医药自主研发的新型高效小分子药物，可通过选择性抑制Bcl-2及Bcl-xL蛋白修复细胞凋亡。 这些CML、WM、CLL、MM等罕见病的治疗都是全球层面目前尚未完全满足的临床需求。因此希望在获得FDA孤儿药资格认证之后相关政策的扶持能够有助于亚盛医药公司加快这几种药物的全球临床开发与产品上市，早日惠及更多的罕见病患者。