老药新用的“老药”其实不仅限于现有已上市药物，还应该包含曾/现处于临床前或临床研究中的潜在候选物，虽然不是什么新概念了，但是老药新用可以降低失败率和研发成本，鉴于近年来新药临床研究的高失败率，寻找现有药物的新适应症成为极具吸引力及优化药企成本/效益的新策略；更重要的是，老药新用非常适用于罕见疾病的治疗，由于罕见病患者数量少，市场空间有限，在传统药物开发框架内很难盈利，大多数企业不愿意进入这些领域，而老药新用策略可以很好的弥补这一领域的新药开发不足。

然而，老药新用面临的挑战主要来自三个方面：

1.  专利问题

老药新用首先面临的是知识产权的门槛，新适应症的专利申请和实施是激励制药公司开发老药新用的关键原因，因为它对产品收益有很大影响。如果一种已知药物的新用途是具有创造性的，那么在全球大多数市场上这种药物都会受到保护，但是大多数情况下新适应症都已有文献报道或研究发现，除非专利所有人能够证明他开发的适应症不在已有专利范围内，否则这种老药新用很难获得专利保护，因此，尽早确定目标适应症和专利保护力度就显得格外重要。

2.  监管政策

美国NDA一类、六类（新适应症）和补充新药申请（sNDA，新适应症）都适用于老药新用的申请，三类（新剂型）和四类（新联用）适用于老药新用或者新剂型，大部分老药新用的获批都是在原研药物专利到期前。另外，FDA对那些治疗新适应症的老药新用给予3年独占期。

3.  行业中的组织障碍

如果某一项目不属于该公司核心研发方向，那很有会因为资金等问题导致项目中止开发，这对于针对新适应症的药物再开发十分不利，可以通过资金筹措，借助CRO公司平台和政策支持完成公司内部无法完成的项目。另外，当前企业之间对于药物机制信息和临床药物警戒情报的共享还是非常保守的，如果能进一步共享进行中的老药新用成果会非常有帮助。

药品新用途是否是可专利的客体？

具备新用途的药品是否可申请专利？答案是肯定的，这种情况可以申请新适应症（新用途）专利，当然是否能获批还得考察三性，其中新颖性主要关注这种新用途是否有被实质性披露，我国专利《审查指南》指出，“对于涉及化学产品的医药用途发明，其新颖性审查应考虑以下方面：

（1）新用途与原已知用途是否实质上不同。仅仅表述形式不同而实质上属于相同用途的发明不具备新颖性。

（2）新用途是否被原已知用途的作用机理、药理作用所直接揭示。与原作用机理或者药理作用直接等同的用途不具有新颖性。

（3）新用途是否属于原已知用途的上位概念。已知下位用途可以破坏上位用途的新颖性。

（4）给药对象、给药方式、途径、用量及时间间隔等与使用有关的特征是否对制药过程具有限定作用。仅仅体现在用药过程中的区别特征不能使该用途具有新颖性。”

创造性主要考察此用途是否有足够的科学证据支撑（如临床前及临床数据），实用性则是要避开“疾病的诊断与治疗方法”这个坑。

对于该类药物的专利保护，原研公司有两种应对方式，即：（1）申请延长该类药物已有的化合物专利的保护期限，或（2）为该类药物申请新的专利。实践中，很多医药公司倾向于采取第二种策略，即为该类药物申请新的专利，这种新型专利策略最大化了药品专利的生命周期，为公司扩大了专利保护范围，但也遇到了专利法和审查实践的诸多限制。

在美国，尽管化合物本身可能是无专利保护的，但该化合物用于新的适应症，即已知药品的新用途（或第二适应症），如果确实是新的、出乎意料的，通常是可能受到专利保护的；美国专利申请的实践中，可获得授权的新用途专利的权利要求范围很广，它甚至还包括对病人的范围，如性别、种族或年龄等影响治疗效果的因素的限定特征。许多其他国家的专利局认为第二适应症的专利在没有新药品产生的情况下不适当地延伸了药品的保护，因而对这种权利要求拒绝授予专利权。

结语

在特定情况下，药用化合物的新用途/新适应症是可以受到专利保护的客体，但得到专利授权需要跨越新颖性和创造性的挑战，这需要药品企业在研发过程中就注意到专利法和审查实践的要求。在生产和市场的国际化趋势下，药品专利的国际申请已经是不可不为的战略需要，利用各个国家对化合物新用途的权利要求的不同规定制定不同的专利申请策略是高水平的专利法律服务的必备内容，一个受专利保护的已知药品的新用途可以有巨大的利润回报。因此，医药企业一旦发现已知药物的新适应症，即使不拥有该化合物的专利权，也应尽快提出该要物新用途专利的国际申请，并针对各个国家的不同规定确定进入该国家的国家阶段申请的权利要求形式和范围。