FDA批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）扩大适用人群

分类：最新消息
作者：华讯知识产权
来源：
发布时间：2019-01-11 17:04
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【概要描述】HorizonPharma近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ravicti（glycerolphenylbutyrate，苯丁酸甘油酯）口服液扩大适用人群，将两个月内的婴儿也涵盖其中，此前FDA与EC的批文均不包括这一范围。HorizonPharma是生物制药公司，主要研究方向是关节炎、风湿性疾病，其中就包括尿素循环障碍（UCD）。UCD患者难以将蛋白质中的N以尿素形式排除体外，因此患

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FDA批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）扩大适用人群

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作者：华讯知识产权
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发布时间：2019-01-11 17:04
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Horizon Pharma近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ravicti（glycerol phenylbutyrate，苯丁酸甘油酯）口服液扩大适用人群，将两个月内的婴儿也涵盖其中，此前FDA与EC的批文均不包括这一范围。

Horizon Pharma是生物制药公司，主要研究方向是关节炎、风湿性疾病，其中就包括尿素循环障碍（UCD）。UCD患者难以将蛋白质中的N以尿素形式排除体外，因此患者食用蛋白质后体内会积存大量的氨，最终引起不可逆转的脑损伤甚至死亡。对于这种先天性疾病来说，此次将适用人群扩增至两个月内的婴儿，意义重大。

获批的Ravicti将以口服液的形式面向受众，与饮食蛋白限制一起使用，在某些情况下，还必须与膳食补充剂（例如必须氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白质热量补充剂）一起使用。

与Ravicti有关的美国专利多达11篇，且其中多篇专利都在诉讼程度中，一定程度上说明了该孤儿药的巨大商业价值。

相关专利信息

美国：