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IgA肾病首款靶向药Nefecon(耐赋康)落地海南瑞金医院

  • 分类:最新消息
  • 作者:华讯知识产权
  • 来源:
  • 发布时间:2023-05-26 11:07
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【概要描述】

IgA肾病首款靶向药Nefecon(耐赋康)落地海南瑞金医院

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在我国,慢性肾炎属于高发性疾病,其中,以原发性肾小球疾病居多,占71%左右,原发性肾小球疾病中,又以IgA肾病最为常见,占比高达35%~50%,全国的IgA肾病患者预估有500万人左右。目前,普遍认为IgA肾病的发病机理与粘膜表面的免疫细胞功能异常相关。研究表明,在IgA肾病患者体内,位于回肠末端Peyer’s淋巴结上的粘膜淋巴B细胞会分泌一种半乳糖缺陷型免疫球蛋白(IgA1)IgA1进入血液后与IgG蛋白抗体结合形成大型免疫复合物(GdIgA1)该免疫复合物在肾小球黏膜表面沉积,并诱发肾小球表面细胞异常增殖,释放炎症因子导致蛋白尿及肾细胞纤维化,进而导致肾功能异常甚至是尿毒症。

布地奈德是一种具有高效抗炎作用的糖皮质激素,能够抑制免疫反应,降低抗体的生成,可用于IgA肾病的治疗。然而,糖皮质激素的长期使用可能导致骨质疏松、库欣综合征等全身性的严重副作用,因此,临床上往往将布地奈德等糖皮质激素用于治疗急性症状,不建议长期使用。但IgA肾病作为一种终身慢性疾病,需要长期治疗来降低蛋白尿和肾细胞纤维化的发生,以延缓病情的进展。基于对IgA肾病发病机理的研究,若能将布地奈德针对性地输送至疾病靶点,则可能在不影响治疗效果的情况下,降低其带来的全身性副作用。

Nefecon(耐赋康)就是这样一款较为理想的药物,其通过采用肠溶材料将含有布地奈德的丸芯包覆,避免布地奈德在胃中的释放,而在肠道中靶向释放,能高效地针对IgA肾病的疾病靶点进行作用,发挥抗炎作用,从而降低蛋白尿和肾细胞纤维化的发生。除了理论上的可行性,经多中心、随机、双盲、安慰剂对照的大型临床试验验证,Nefecon不仅具有良好的治疗效果,且没有增加患者感染风险,未出现因严重感染而住院的案例[1],与传统糖皮质激素治疗IgA肾病的几个大型试验形成了鲜明对比。

此前,Nefecon已先后于美国和欧盟获批上市,也于202210月向我国提出新药上市许可申请优先审评,并于2023424日获得海南省药品监督管理局批准,将在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院应用于临床使用。作为全球首款IgA肾病靶向药,Nefecon的引入将从根本上改变我国IgA肾病患者缺乏针对性疗法的困境。当然,由于新药研发和大型临床试验的巨额耗资,当前Nefecon的价格非常昂贵,普通患者可能难以负担,但基于国内IgA肾病的庞大数量,相信各类医疗保障和相关政策会有所倾斜。此外,Nefecon在中国的授权专利(CN102088962B,用于皮质类固醇口服给药的组合物)将于202957日到期,届时,许多仿制药的上市也会使得Nefecon的价格有所降低。

 

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