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• 作者：华讯知识产权
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• 发布时间：2020-10-15 14:18
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【概要描述】“孤儿药”又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。 亚盛医药，作为一家旨在瞄准中国乃至全球患者“无药可医、尚未满足”的临床需求，研发具有“First-in-Class”和“Best-in-Class”潜力的国际新型原创小分子药物，以填补国内空白，并进军国际高端医药市场的原创新药研发企业，截至目前为止，亚盛医药共有4个在研新药获得6项FDA孤儿药资格。 今年五月份，亚盛医药第三代BCR-ABL抑制剂HQP1351获得FDA孤儿药资格认定，适应症为慢性髓性白血病（CML）；7月份和9月份，FDA授予APG-2575两个孤儿药资格认定，适应症分别为华氏巨球蛋白血症(WM)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)；9月份，FDA授予MDM2-p53抑制剂APG-115孤儿药资格认定，用于治疗胃癌；10月9日，亚盛医药宣布再获两项FDA孤儿药认证：FDA授予其细胞凋亡管线在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252两项孤儿药资格认证，分别用于治疗急性髓系白血病（AML）和小细胞肺癌（SCLC）。 HQP1351是亚盛医药在研原创1类新药，为口服第三代BCR-ABL抑制剂，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。去年7月，该品种获美国FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究。HQP1351为中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，目前已处于关键II期临床试验阶段，计划今年提交新药上市申请（NDA）。 APG-2575是亚盛医药在研的新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，现已获得美国、中国、澳大利亚多项Ib/II期临床试验许可，正在全球同步推进多个血液肿瘤适应症的临床开发。其中作为单药或联合治疗复发╱难治CLL/SLL (小淋巴细胞淋巴瘤)的一项全球Ib/II期临床研究在进行中，正在美国和澳大利亚进行患者招募。 APG-115是一种口服的、高选择性的小分子MDM2抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53的肿瘤抑制活性。APG-115也是首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，已在中国和美国展开多项治疗实体瘤及血液肿瘤的临床研究。 APG-1252为亚盛医药自主研发的新型高效小分子药物，可通过选择性抑制Bcl-2及Bcl-xL蛋白修复细胞凋亡。正在美国和澳大利亚进行针对晚期癌症患者的临床I期剂量爬坡试验，在美国进行针对联合紫杉醇治疗复发难治SCLC患者的Ib/II期试验，并在中国进行针对SCLC患者的单药临床I期剂量爬坡试验。临床数据表明，APG-1252在SCLC及其他晚期实体瘤患者中具有良好的安全性，并初步显示疗效。 慢性髓性白血病（CML），华氏巨球蛋白血症(WM)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)，胃癌，急性髓系白血病（AML）和小细胞肺癌（SCLC）等疾病的治疗都是全球层面目前尚未完全满足的临床需求。获得FDA孤儿药资格认定是HQP1351、APG-2575、APG-115和APG-1252产品开发和商业化的重要里程碑，充分说明了美国FDA对亚盛医药产品质量以及临床效果的认可，相关政策的扶持也将有助于亚盛医药公司加快这几种药物的全球临床开发与产品上市，从而能够早日惠及更多的罕见病患者。