CN  /  EN

imgboxbg

NEWS

最新消息

下一代免疫&基因疗法突破口:小核酸药物

  • 分类:最新消息
  • 作者:华讯知识产权
  • 来源:
  • 发布时间:2019-05-17 18:16
  • 访问量:

【概要描述】自1998年首个反义核酸类药物Fomivirsen上市至今,已有8款小核酸药物获批。2018年8月10日,由美国Alnylam制药公司开发的Onpattro(Patisiran)宣布获得美国FDA批准,用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病(多发性神经病变,polyneuropathy,FAP)成人患者,FAP为罕见的TTR基因突变引起的遗传疾病,TTR基因突变会造成

下一代免疫&基因疗法突破口:小核酸药物

【概要描述】自1998年首个反义核酸类药物Fomivirsen上市至今,已有8款小核酸药物获批。2018年8月10日,由美国Alnylam制药公司开发的Onpattro(Patisiran)宣布获得美国FDA批准,用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病(多发性神经病变,polyneuropathy,FAP)成人患者,FAP为罕见的TTR基因突变引起的遗传疾病,TTR基因突变会造成

  • 分类:最新消息
  • 作者:华讯知识产权
  • 来源:
  • 发布时间:2019-05-17 18:16
  • 访问量:
详情

1998年首个反义核酸类药物Fomivirsen上市至今,已有8款小核酸药物获批。2018810日,由美国Alnylam制药公司开发的OnpattroPatisiran)宣布获得美国FDA批准,用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病(多发性神经病变, polyneuropathy, FAP)成人患者,FAP为罕见的TTR基因突变引起的遗传疾病,TTR基因突变会造成肝脏产生异常淀粉样蛋白沉积,进而损伤包括外周神经和心脏在内的身体器官和组织,诱发外周感觉神经病变、自主神经病变、和心肌病等疾病,严重影响生活质量且致死性高,此种疾病很难用传统药物控制,而RNA药物如Patisiran则能选择性降解TTRmRNA避免毒性蛋白的合成。这是FDA批准的首款RNA干扰(siRNA)机制药物,也是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法。

 

小核酸药物作用机制

大家都知道,生物体DNA上的基因片段信息主要通过信使RNAmRNA)传递到蛋白质,而RNA干扰(RNA interference, RNAi)则是真核细胞特有的基因沉默机制以抵抗外来物质入侵、保护遗传信息的稳定性、调节生物体的各种机能。

RNA干扰(RNA interference, RNAi)是指由长链双RNAdouble-stranded RNA, dsRNA)诱发的同源mRNA高效特异性降解的现象,dsRNA被剪切为20-25 bp的小干扰RNAsmall interfering RNA, siRNA)后,装载到siRNA诱导干扰复合体(siRNA induced interference complex, RISC)中,RISC再与互补的目标基因mRNA以碱基配对的形式结合,诱导mRNA降解并最终静默特定基因表达。

基于RNAi建立的各种技术/药物应用通常被称为小核酸技术/药物,小核酸包括介导RNAi的短双链RNA片段(siRNA)、miRNA和反义核酸等,其中以siRNA药物目前最受关注。

传统的小分子药物及蛋白类药物靶点多为蛋白质,包括激酶、受体、抗原等,但不少疾病是由于基因突变导致对应的蛋白质出了问题,而RNAi的发现极大拓宽了人类药物的来源和开发方向,使药物靶点扩大至蛋白质的上游—RNA,使小核酸药物从转录后水平进行治疗,具有临床前研发周期短、候选靶点丰富、高特异性、高效性、长效性等优势。

小核酸药物的适应症涵盖范围广,包括肿瘤、罕见病(肌萎缩性脊髓侧索硬化、杜氏肌营养不良、脊髓性肌萎缩)、病毒性疾病、心血管疾病(凝血功能不足、血脂异常等)、炎症类疾病(哮喘、关节炎、结肠炎)等,但罕见病和肿瘤为其应用最广的领域。

 

我国小核酸制药的主要开拓者

在国内,苏州瑞博生物技术有限公司致力于开发RNA干扰技术的创新型药物。201712月,苏州瑞博与其战略合作伙伴美国Quark制药公司(Quark Pharmaceuticals, Inc.)开发的小核酸药物QPI-1007完成国内首例临床给药,小核酸药物QPI-1007拟用于治疗非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION),同时具有治疗青光眼的潜力;20174月,苏州瑞博又宣布与核酸制药巨头Ionis签署合作协议,获得Ionis三个分别用于治疗代谢疾病和癌症的RNA靶向药物在中国的全部研发和商业化权利。

目前苏州瑞博已申请多项国内外发明专利,相关专利情形整理如下表。随着siRNA平台和技术的建立,公司已逐渐建立丰富的产品管线,包括针对乙型肝炎、高血脂症等适应症的siRNA疗法。

公开号

专利名称

申请日

法律状态

CN101820921B

一种抑制酪氨酸酶基因表达的siRNA及组合物和应用

2008-08-26

授权

CN101889087B

一种干扰靶基因表达的复合分子及其制备方法

2008-11-28

授权

EP2233573B1

A complex molecule interfering the expression of target genes and its preparing methods

2008-11-28

授权

CN101921745B

MATP基因的干扰靶位点序列和小干扰核酸及组合物和应用

2009-06-11

授权

CN101921744B

P基因的干扰靶位点序列和小干扰核酸及组合物和应用

2009-06-11

授权

CN102083983B

乙型肝炎病毒基因的小核酸干扰靶位点序列和小干扰核酸及组合物和应用

2009-08-03

授权

CN101868473B

一种寡核苷酸的制备方法

2009-09-22

授权

US8569476

Method for preparing oligonucleotide

2009-09-22

授权

EP2380896B1

Method for preparing oligonucleotide

2009-09-22

授权

JP5253578B2

オリゴヌクレオチドの合成方法

2009-09-22

授权

CN102028947B

FAM3B基因的抑制剂和组合物及抑制方法以及脂肪肝的疗法和抑制剂的制药用途

2009-09-29

授权

US8754058

Inhibitors of FAM3B gene, inhibitor compositions, inhibiting methods and applications of inhibitors in preparing pharmaceuticals

2010-11-26

授权

CN102140460B

小干扰核酸和药物组合物及其制药应用

2010-01-29

授权

CN102140461B

小干扰核酸和药物组合物及其制药应用

2010-01-29

授权

CN102140459B

一种小干扰核酸和药物组合物及其制药应用

2010-01-29

授权

CN102140458B

小干扰核酸和药物组合物及其制药应用

2010-01-29

授权

CN102337263B

抑制肠道病毒71型基因表达的siRNA及组合物和应用

2010-07-21

授权

CN102344477B

一种核苷酸和/或寡核苷酸及其制备方法

2010-07-27

授权

US9567364

Nucleotide and/or oligonucleotide and preparation process thereof

2011-07-20

授权

EP2599784B1

Nucleotide and/or oligonucleotide and preparation process thereof

2011-07-20

授权

JP5728086B2

ヌクレオチド及び/又はオリゴヌクレオチド並びにその合成方法

2011-07-20

授权

CN102727907B

一种小干扰RNA药物的给药系统和制剂

2011-04-13

授权

CN102827225B

一种核苷酸和/或寡核苷酸及其制备方法

2011-06-14

授权

CN103987846B

一种双链核酸及其在核糖核酸酶检测中的应用和试剂盒

2012-09-10

授权

US9540682

Double-stranded nucleic acid, use and kit thereof in ribonuclease detection

2012-09-10

授权

CN104024413B

小干扰RNA及其应用和抑制plk1基因表达的方法

2012-10-19

授权

CN106467915A

小干扰RNA及其应用和抑制plk1基因表达的方法

2012-10-19

实质审查

US9328348

Small interference RNAs, uses thereof and method for inhibiting the expression of plk1 gene

2012-10-19

授权

US9593335

Small interference RNAs, uses thereof and method for inhibiting the expression of PLK1 gene

2016-04-15

授权

CN105473164A

一种核酸和药物组合物及其应用

2014-08-26

实质审查

CN106467565A

一种脱氧核糖寡核苷酸及其制备方法

2016-03-02

公布后撤回

CN107849567A

一种siRNA、含有该siRNA的药物组合物和缀合物及它们的应用

2016-06-24

实质审查

CN108431224A

一种小干扰核酸和药物组合物及其用途

2016-08-31

实质审查

CN108220293A

一种小干扰核酸和药物组合物及其用途

2016-12-21

实质审查

CN108210510A

一种小干扰核酸药物组合物及其用途

2016-12-21

实质审查

CN108239643A

抑制人和动物中TIMP-1基因表达的siRNA、包含其的组合物及其应用

2016-12-23

实质审查

CN108239644A

一种小干扰核酸和药物组合物及其用途

2016-12-23

实质审查

CN108251420A

抑制人和动物中CTGF基因表达的siRNA、包含其的组合物及其应用

2016-12-28

实质审查

CN108251421A

抑制人和动物中COL1A1基因表达的siRNA、包含其的组合物及其应用

2016-12-28

实质审查

CN108265052A

一种小干扰核酸和药物组合物及其用途

2016-12-30

实质审查

 

小结

如小核酸药物这样的颠覆性技术,其发展历程注定跌宕起伏,但在一代代人的不懈努力下,小核酸技术也在不断取得突破性进展。小核酸药物技术的障碍不在于选择性,而是稳定性、免疫原性、大规模生产等传统药物较少遇见的困难,小核酸药物能否突破自身局限,成为继抗体药物之后一个新的生物制药产业方向,依然有待于药物递送、大规模合成等关键技术环节的突破。

 

参考资料:http://med.sina.com/article_detail_103_2_56987.html

关键词:

2022第三届华讯杯·全国法律写作竞赛

2022第三届华讯杯·全国法律写作竞赛

2022华讯杯·全国法律写作竞赛是由华讯知识产权和庆辰法律事务所举办的第三届写作竞赛。现将有关事项通知如下: 一、竞赛宗旨 以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导,创新法治人才培养机制,增强法学生综合能力,明确法律文书在法学教育中的定位,引导法学生将写作能力作为从事法律职业的重要基础。有鉴于此,举办华讯杯·全国法律写作竞赛,期望通过此项活动,推广国际知名法学院行之多年的法律写作训练与文化,以期对法律从业人的写作能力提升贡献绵力。 二、组织单位 主办单位:华讯知识产权(以下简称“华讯”) 庆辰法律事务所 三、参赛对象 全国所有高校法学院本科及研究生均可报名参加竞赛,仅限个人独作,不接受合作作品。 (注:曾参加往届华讯杯· 法律写作竞赛,但仍为法学院在校生,可继续参加本届竞赛。) 四、授权 参赛者保留所提交论文的著作权,但应同意授权主办单位就本次活动对外发布新闻稿或进行其他宣传活动,并授权主办单位无偿引用并发表所提交的论文(主办单位将明确标示作者名以示尊重著作权)。 五、奖项设置 一等奖一名: 奖金人民币3000元、颁发荣誉证书 二等奖三名: 奖金人民币2000元、颁发荣誉证书 三等奖五名: 奖金人民币1000元、颁发荣誉证书 优秀奖十名: 颁发荣誉证书 如经评分后分数相同时,按人数均分奖金;如投稿人数不足20人(含),则二、三等奖各减少2个名额。 六、竞赛作文题目 本次竞赛分为命题作文和自拟作文。参赛学生可以择其一,自拟文章标题,语言限使用中文。 命题作文: 近年来疫情肆虐给国内民生经济带来重大伤害,而一些海外大药企最近开发出了特效药(例如美国辉瑞的Paxlovid)为疫情的未来带来曙光。有人因而认为我国应该引用专利法中强制许可的制度,让专利权人许可国内仿制药企生产这些特效药,以解国内燃眉之急。但有些人则持反对立场,认为强制许可将侵害专利权人的利益,长期来看对国内保护自主创新的环境营造反而是伤害。请表达你对这议题的立场并提出理由。 自拟作文: 参赛学生可以自择一与知识产权相关的议题,该议题须有正反两方的立场,参赛者必须表达其所选择的立场及提出支持该立场的的理由。 七、格式与要求 1. 文章格式建议遵循法学短篇论述文(Essay)的写作惯例。文章应包含明确的主题句(Thesis Statement)、理由(Reasons)及支持作者所采立场的结论(Conclusion)。 2. 脚注格式采用中国社科院法学研究所主办的《法学研究》期刊体例。 3. 正文篇幅为3000字内。(不超过A4纸三页) 4. 每位参赛者只能提交一篇参赛作品。 5. 语言限使用中文。 八、评分 评委会将对所有参赛论文进行双向匿名评审,即所有稿件由主办方统一接收后,将论文匿名传给评审老师(主评审简介见第十点)进行评分。 九、活动日期 参赛时间:2022年10月20日—2023年1月20日 评审时间:2023年1月21日—2023年1月31日 颁奖时间另行通知。 十、投稿方式与其他 1.请参赛同学一律将稿件发送至活动负责人李文倩女士,联系方式:wenqian.li@chinaipic.com。(投稿时请备注:学校+姓名+参赛题目); 2.竞赛规则由主办方制定并解释。 3.好的法律文书至少须符合以下要求: 第一,具备形式逻辑性。需提醒的是,逻辑并不等于概念或体系,逻辑强调的是一种推导的过程。 第二,文字具有表现力,用简洁的文字精确表达作者的意思,用语模糊将予以扣分。特别提醒注意文句应符合中文文法。 第三,整体文风的说服力,法律文书(包括判决、律师诉状、法律意见书、论文),都是在试图说服读者接受其观点。 建议阅读一些国外判决,学习其文风及推理。另外,请参赛者自行上网了解Essay的含义及其架构,并可以参考侯庆辰律师的短片。(链接:https://v.youku.com/v_show/id_XNTkwNTA0NjA1Mg==.html) 以下是一段美国大法官Scalia执笔的一段判决文供参考: Allowing a counterclaim to establish “arising under” jurisdiction would also contravene the longstanding policies underlying our precedents. First, since the plaintiff is “the master of the complaint,” the well-pleaded-complaint rule enables him, “by eschewing claims based on federal law, … to have the cause heard in state court.” Caterpillar Inc., supra, at 398–399. The rule proposed by respondent, in contrast, would leave acceptance or rejection of a state forum to the master of the counterclaim. It would allow a defendant to remove a case brought in state court under state law, thereby defeating a plaintiff’s choice of forum, simply by raising a federal counterclaim. Second, conferring this power upon the defendant would radically expand the class of removable cases, contrary to the “[d]ue regard for the rightful independence of state governments” that our cases addressing removal require. See Shamrock Oil & Gas Corp. v. Sheets, 313 U. S. 100, 109 (1941) (internal quotation marks omitted). And finally, allowing responsive pleadings by the defendant to establish “arising under” jurisdiction would undermine the clarity and ease of administration of the well-pleaded-complaint doctrine, which serves as a “quick rule of thumb” for resolving jurisdictional conflicts. See Franchise Tax Bd., supra, at 11. For these reasons, we decline to transform the longstanding well-pleaded-complaint rule into the “well-pleaded-complaint-or-counterclaim rule” urged by respondent. (HOLMES GROUP, INC. v. VORNADO AIRCIRCULATION SYSTEMS, INC. 13 Fed. Appx. 961, vacated and remanded.) 主评审简介 侯庆辰为南京华讯知识产权顾问有限公司(www.chinaipic.com)创办人及台北庆辰法律事务所(www.chingcheng-law.com)之创所律师与执行合伙人。在创立华讯及庆辰之前,侯庆辰律师曾在一家台湾智财法律事务所与一家国际知名律师事务所任职律师多年,之后进入产业界分别担任过凌阳科技集团、艺墨文创集团与威盛电子担任法务主管,累积丰厚之本地诉讼以及国际商业交易之经验。 侯庆辰律师拥有北京大学法学博士、台大法律硕士、政大商学硕士与美国宾州大学(University of Pennsylvania)法学硕士学位。 扎实的学术训练让侯庆辰律师精熟于美国、中国及中国台湾的法律。 此外,侯庆辰律师同时具备美国与中国台湾双律师资格,以及中国台湾专利师证照,并持有中国大陆法律资格证书。 迄今执业逾二十年,熟悉产业运作之实态,专精于公司法、证券交易法、企业并购、资本市场、税务诉讼、知识产权,并拥有丰富的民刑事与行政诉讼经验,是企业法律顾问的不二人选。 学历 : 北京大学法学博士 美国宾洲大学法学硕士 政治大学商学硕士(知识产权所) 台湾大学法学硕士 政治大学法律系学士 美国加州大学伯克利分校访问研究员 美国哥伦比亚大学法学院访问学者 证照 : 中国台湾律师 中国台湾专利师 美国纽约州律师 中国大陆法律职业资格证 经历 : 威盛科技法务经理 艺墨文创法务长 凌阳科技法务经理 国际通商法律事务所律师 巨群法律事务所律师 现任: 南京华讯知识产权顾问有限公司总经理 台湾庆辰法律事务所所长 台湾庆辰法律事务所驻南京代表处首席代表 华讯·国际知识产权与涉外法律服务平台创始人 华讯·国际知识产权人才培育基地发起人 中国(江苏)知识产权维权援助中心(南京江北新区)分中心专家库专家 中国(江苏)自由贸易试验区南京片区专家咨询委员会委员 中国(南京)知识产权保护中心技术专家库专家 南京市台湾同胞投资企业协会第七届理事会理事 南京市台湾同胞投资企业协会青年委员会顾问 南京浦口经济开发区知识产权智库专家 南京江北新区海外联谊会副主席 南京市海外联谊会第六届理事会理事 南京仲裁委员会委员 南京江北新区科技投资集团有限公司第一届投资决策委员会委员 台北科技大学智慧财产权研究所 兼任副教授 东南大学法学院 兼职导师 著作: 《医药专利的产业化》    
2022-10-18
国家知识产权局关于《中华人民共和国商标法修订草案(征求意见稿)》公开征求意见的通知

国家知识产权局关于《中华人民共和国商标法修订草案(征求意见稿)》公开征求意见的通知

为贯彻落实习近平总书记关于知识产权工作的重要指示精神和党的二十大关于“加强知识产权法治保障”的部署要求,进一步完善商标制度,解决商标领域存在的突出问题,促进社会主义市场经济高质量发展,国家知识产权局积极推进《中华人民共和国商标法》修改工作,起草了《中华人民共和国商标法修订草案(征求意见稿)》,现向社会各界公开征求意见。有关单位和各界人士可以在2023年2月27日前,通过以下方式,围绕征求意见稿的修改完善提出具体意见: 一、通过电子邮件将意见发送至:tiaofasi@cnipa.gov.cn。 二、传真:010-62083681。 三、通过信函方式寄至:北京市海淀区西土城路6号国家知识产权局条法司条法二处  邮编100088(请于信封左下角注明“商标法”)。 附件:1.中华人民共和国商标法修订草案(征求意见稿).pdf 2.关于《中华人民共和国商标法修订草案(征求意见稿)》的说明.pdf 3.《中华人民共和国商标法修订草案(征求意见稿)》修改对照表.pdf   链接:国家知识产权局 通知 国家知识产权局关于《中华人民共和国商标法修订草案(征求意见稿)》公开征求意见的通知 (cnipa.gov.cn)
2023-01-31
华为近期达成的一系列交叉许可协议,引人深思

华为近期达成的一系列交叉许可协议,引人深思

  2022年12月9日,华为技术有限公司(下称“华为”)与 OPPO 广东移动通信有限公司(下称“OPPO”)达成全球专利交叉许可协议;协议包括了5G标准在内的蜂窝通信标准基本专利。华为毋庸置疑是通信领域的佼佼者;签订协议的另一方OPPO,根据最新发布的2022年企业中国发明专利授权量百强榜显示,OPPO以2799件专利授权量位居榜单第7名,该榜单的第一名华为的授权量为6204件。两大品牌以各自的优势项强强联手,在内卷的时代借助合作共赢开拓市场新局面。 2022年12月23日,华为与诺基亚公司(下称“诺基亚”)宣布续签双方专利许可协议,具体条款保密。根据中国信通院《全球5G专利活动报告(2022年)》显示,华为专利族占比高达14%,位居第一,诺基亚专利族占比7.6%,仅次于华为;华为和诺基亚作为全球信息与通信技术领域的领军企业,以业务上的互补优势和专利池的互通方式,促进了高价值专利技术的研究创新,保障了科研投入的可持续性。 2022年12月28日博泰车联网科技(上海)股份有限公司(“博泰”)与华为宣布达成专利交叉许可及相关合作协议,协议涵盖双方在智能网联汽车领域的全球专利许可,此前,在车联网领域,华为主要是面向车企提供专利许可,比如:奥迪、奔驰、宝马、保时捷、兰博基尼、宾利等,本次签订协议的博泰是国内首个获得华为通讯领域标准必要专利及一系列相关技术许可的车联网一级供应商企业。可以看出,华为在其细分领域布局的前瞻性,以及发展市场的与时俱进的开拓精神。 上述华为分别与国内、国外不同公司签订的交叉许可协议,在加强各自优势的同时,保护知识产权的良性发展,为更进一步的研发创新夯实培育的土壤。      
2023-01-20
上一页
1
2
...
162
这是描述信息

江苏省南京市江北新区江淼路88号腾飞大厦B座20层2001

版权所有◎南京华讯知识产权顾问有限公司

备案号:苏ICP备xxxxxx号-1    网站建设:中企动力 南京